Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in Murine and Canine Models of Myotubular Myopathy
Martin Childers
,
Romain Joubert
,
Karine Poulard
,
Christelle Moal
,
Robert Grange
,
Jonathan Doering
,
Michael Lawlor
,
Branden Rider
,
Thibaud Jamet
,
Nathalie Danièle
,
Samia Martin
,
Christel Rivière
,
Thomas Soker
,
Caroline Hammer
,
Laetitia van Wittenberghe
,
Mandy Lockard
,
Xuan Guan
,
Melissa Goddard
,
Erin Mitchell
,
Jane Barber
,
J. Koudy Williams
,
David Mack
,
Mark Furth
,
Alban Vignaud
,
Carole Masurier
,
Fulvio Mavilio
,
Philippe Moullier
,
Alan Beggs
,
Anna Buj-Bello
(1)
Martin Childers
- Fonction : Auteur
Romain Joubert
- Fonction : Auteur
Karine Poulard
- Fonction : Auteur
Christelle Moal
- Fonction : Auteur
Robert Grange
- Fonction : Auteur
Jonathan Doering
- Fonction : Auteur
Michael Lawlor
- Fonction : Auteur
Branden Rider
- Fonction : Auteur
Thibaud Jamet
- Fonction : Auteur
Nathalie Danièle
- Fonction : Auteur
- PersonId : 827994
- ORCID : 0000-0002-7985-2788
Samia Martin
- Fonction : Auteur
- PersonId : 938057
Christel Rivière
- Fonction : Auteur
Thomas Soker
- Fonction : Auteur
Caroline Hammer
- Fonction : Auteur
Laetitia van Wittenberghe
- Fonction : Auteur
Mandy Lockard
- Fonction : Auteur
Xuan Guan
- Fonction : Auteur
Melissa Goddard
- Fonction : Auteur
Erin Mitchell
- Fonction : Auteur
Jane Barber
- Fonction : Auteur
J. Koudy Williams
- Fonction : Auteur
David Mack
- Fonction : Auteur
Mark Furth
- Fonction : Auteur
Alban Vignaud
- Fonction : Auteur
Carole Masurier
- Fonction : Auteur
- PersonId : 858686
Fulvio Mavilio
- Fonction : Auteur
- PersonId : 1320363
- ORCID : 0000-0003-0459-4320
Philippe Moullier
- Fonction : Auteur
Alan Beggs
- Fonction : Auteur
Anna Buj-Bello
- Fonction : Auteur
- PersonId : 1050604
- IdHAL : a-buj-bello
- ORCID : 0000-0002-1098-3798
Résumé
Intravenous injection of an adeno-associated viral vector expressing the myotubularin ( MTM1 ) gene improves survival and rescues skeletal muscle function in mice and dogs affected by myotubular myopathy.