Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in Murine and Canine Models of Myotubular Myopathy - Archive ouverte HAL Accéder directement au contenu
Article Dans Une Revue Science Translational Medicine Année : 2014

Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in Murine and Canine Models of Myotubular Myopathy

Martin Childers
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Romain Joubert
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Karine Poulard
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Christelle Moal
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Robert Grange
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Jonathan Doering
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Michael Lawlor
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Branden Rider
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Thibaud Jamet
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Nathalie Danièle
Samia Martin
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Christel Rivière
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Thomas Soker
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Caroline Hammer
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Laetitia van Wittenberghe
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Mandy Lockard
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Xuan Guan
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Melissa Goddard
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Erin Mitchell
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Jane Barber
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J. Koudy Williams
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David Mack
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Mark Furth
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Alban Vignaud
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Carole Masurier
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Fulvio Mavilio
Philippe Moullier
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Alan Beggs
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Anna Buj-Bello

Résumé

Intravenous injection of an adeno-associated viral vector expressing the myotubularin ( MTM1 ) gene improves survival and rescues skeletal muscle function in mice and dogs affected by myotubular myopathy.

Dates et versions

hal-04481698 , version 1 (28-02-2024)

Identifiants

Citer

Martin Childers, Romain Joubert, Karine Poulard, Christelle Moal, Robert Grange, et al.. Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in Murine and Canine Models of Myotubular Myopathy. Science Translational Medicine, 2014, 6 (220), ⟨10.1126/scitranslmed.3007523⟩. ⟨hal-04481698⟩
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