Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase
Francesco Puzzo
,
Pasqualina Colella
,
Maria Biferi
,
Deeksha Bali
,
Nicole Paulk
,
Patrice Vidal
,
Fanny Collaud
(1)
,
Marcelo Simon-Sola
,
Severine Charles
,
Romain Hardet
,
Christian Leborgne
,
Amine Meliani
,
Mathilde Cohen-Tannoudji
,
Stephanie Astord
,
Bernard Gjata
,
Pauline Sellier
,
Laetitia van Wittenberghe
,
Alban Vignaud
,
Florence Boisgerault
,
Martine Barkats
,
Pascal Laforet
,
Mark Kay
,
Dwight Koeberl
,
Giuseppe Ronzitti
(2)
,
Federico Mingozzi
(2)
Francesco Puzzo
- Fonction : Auteur
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Pasqualina Colella
- Fonction : Auteur
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Maria Biferi
- Fonction : Auteur
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Deeksha Bali
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Nicole Paulk
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Patrice Vidal
- Fonction : Auteur
Fanny Collaud
- Fonction : Auteur
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Marcelo Simon-Sola
- Fonction : Auteur
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Severine Charles
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Romain Hardet
- Fonction : Auteur
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Christian Leborgne
- Fonction : Auteur
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Amine Meliani
- Fonction : Auteur
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Mathilde Cohen-Tannoudji
- Fonction : Auteur
Stephanie Astord
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Bernard Gjata
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Pauline Sellier
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Laetitia van Wittenberghe
- Fonction : Auteur
Alban Vignaud
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Florence Boisgerault
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Martine Barkats
- Fonction : Auteur
Pascal Laforet
- Fonction : Auteur
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Mark Kay
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Dwight Koeberl
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Giuseppe Ronzitti
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Federico Mingozzi
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Résumé
Liver delivery of engineered GAA transgenes to mice with Pompe disease rescued glycogen accumulation in multiple tissues.