Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase - Archive ouverte HAL Accéder directement au contenu
Article Dans Une Revue Science Translational Medicine Année : 2017

Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase

Francesco Puzzo
Pasqualina Colella
Maria Biferi
Deeksha Bali
Nicole Paulk
  • Fonction : Auteur
Patrice Vidal
  • Fonction : Auteur
Fanny Collaud
Marcelo Simon-Sola
Severine Charles
  • Fonction : Auteur
Romain Hardet
Christian Leborgne
Amine Meliani
Mathilde Cohen-Tannoudji
  • Fonction : Auteur
Stephanie Astord
  • Fonction : Auteur
Bernard Gjata
  • Fonction : Auteur
Pauline Sellier
  • Fonction : Auteur
  • PersonId : 1001520
Laetitia van Wittenberghe
  • Fonction : Auteur
Alban Vignaud
  • Fonction : Auteur
Florence Boisgerault
  • Fonction : Auteur
Martine Barkats
  • Fonction : Auteur
Pascal Laforet
Mark Kay
  • Fonction : Auteur
Dwight Koeberl

Résumé

Liver delivery of engineered GAA transgenes to mice with Pompe disease rescued glycogen accumulation in multiple tissues.

Dates et versions

hal-04324464 , version 1 (05-12-2023)

Identifiants

Citer

Francesco Puzzo, Pasqualina Colella, Maria Biferi, Deeksha Bali, Nicole Paulk, et al.. Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase. Science Translational Medicine, 2017, 9 (418), ⟨10.1126/scitranslmed.aam6375⟩. ⟨hal-04324464⟩
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