Les «médicaments orphelins» (OD, Orphan Drug) est le terme consacré aux médicaments destinés aux maladies rares. Ce statut apporte pour les firmes, des incitations financières: exclusivité de marché, remboursement des essais cliniques. Avec l'attribution par la FDA et l'EMA, du statut OD à plus de 500 molécules en développement, cette législation a contribué à l'élaboration de nombreux produits innovants. Du fait de leur prévalence, les cancers rares bénéficient de la législation OD. Aujourd'hui, 50% des anticancéreux mis sur le marché sont des OD, et 7 des 10 médicaments les plus vendus aux USA en 2011 étaient des OD, véritables blockbusters, rapportant pour certains plus de 1Md$ de chiffre d’affaires annuel. La disponibilité de ces médicaments avec leur coût très élevé soulève un débat autour de la soutenabilité de nos systèmes sociaux dans un contexte macroéconomique défavorable. Dans le cadre d’un projet en émergence du Cancéropôle GSO, nous avons documenté cette situation à plusieurs niveaux : - nous avons fait un état des lieux des OD anticancéreux mis sur le marché ou en développement. - nous avons mesuré l’évolution des dépenses des OD prescrits en France, - enfin, nous avons évalué sur 2 sites hospitaliers pilotes la prescriptions de ces OD. Nous avons pu montré une explosion des demandes de statuts OD avec un 1/4 des demandes en oncologie, concentrées sur un faible nombre de cancers rares, demandes faites par les start-up, mais exploitées par les big pharma, avec une régulation peu sélective par les agences (FDA, EMA), pour des coût de traitement beaucoup plus élevé, avec une forte croissance annuelle, responsable de 2/3 des remboursement d’anticancéreux, pour des molécules au SMR très moyen, impactant le budget des établissements hospitaliers. Nous proposons de réfléchir, en nous appuyant sur une modélisation microéconomique, à l’impact de la législation des OD, à la stratégie des firmes, et au mode de fixation des prix des médicaments.