La fabrication de médicaments dans l'Union européenne (UE) est soumise à une autorisation de fabrication. Toute personne morale, généralement une entreprise, souhaitant fabriquer un médicament doit détenir une autorisation de fabrication délivrée par l'autorité nationale compétente de l'État membre dans lequel elle exerce ces activités. Pour obtenir une autorisation de fabrication, tous les médicaments à usage humain destinés au marché de l'UE doivent être produits conformément aux normes de qualité de l'UE : principes et lignes directrices des Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF) et Pharmacopée européenne. Les fabricants sont également tenus d'avoir une personne qualifiée chargée de veiller au respect des exigences requises par l'autorisation de fabrication et la législation applicable. Garantir la qualité des médicaments est un critère d'obtention de l'autorisation de mise sur le marché et correspond au module 3 du dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché, « Documentation chimique, pharmaceutique et biologique » (Chemistry, Manufacturing and Controls -CMC) qui vise à déterminer les spécifications capables de garantir la reproductibilité de la composition du médicament. Cette étape est particulièrement délicate pour les Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) en raison de leur niveau de complexité (en particulier des procédés de fabrication) et de leurs caractéristiques spécifiques, notamment l'utilisation de substances d'origine humaine telles que le sang, les tissus et cellules, et la reproductibilité lors de l'utilisation d'échantillons biologiques vivants. C'est pourquoi des lignes directrices sur les BPF spécifiques aux MTI ont été publiées en 2017 par la Commission européenne, conformément à l'article 5 du Règlement (CE) n° 1394/2007.