Les essais cliniques des médicaments innovants soulèvent des enjeux règlementaires particuliers au regard de l’équilibre juridique à trouver pour faciliter l’accès des patients à ces médicaments tout en garantissant leur sécurité. Au sein des médicaments innovants, seuls les médicaments de thérapie innovante constituent une catégorie juridique particulière pour lesquels il existe un régime juridique spécifique, principalement issu du droit de l’Union européenne. Par ailleurs, des mesures règlementaires ont été établies par l’Agence Nationale de Sécurité des Médicaments pour faciliter le développement et en particulier les essais cliniques portant sur les médicaments innovants en France. Cette communication présente à la fois les règles mises en place aux niveaux du droit de l’Union européenne et du droit français concernant les essais cliniques de médicaments, et en particulier de médicaments de thérapie innovante.