Article Dans Une Revue European Journal of Health Economics Année : 2025

Predicting EQ-5D-3L utility values from clinical data in a prospective cohort of kidney transplant recipients

Prédiction des scores d'utilité EQ-5D-3L de patients transplantés rénaux à partir de données cliniques : une étude de cohorte

Résumé

Objectives: Modelling health-state utility values (HSUVs) from clinical data offers a means to conduct retrospective cost-effectiveness analyses using clinical studies that did not collect direct HSUV measures. Such studies can support the efficient allocation of resources in kidney transplantation (KT). We aim to model KT recipients' EQ-5D-3L HSUVs using routinely collected clinical data.
Methods: From a French observational multicentric prospective cohort, we included 2,787 adult recipients of a first or second single renal graft transplanted between January 2014 and December 2021 who completed 5,679 EQ-5D-3L questionnaires post-KT, from which the HSUVs were calculated. Considering two time periods before and after 1-year post-KT, we estimated a linear mixed effect model (LME), a mixed adjusted limited dependent variable mixture model, and beta and two-part beta mixed models. We compared their predictive performances in terms of precision and calibration.
Results: In each model, recipient age, female sex, higher body mass index, presence of comorbidities and time spent on dialysis prior to KT were associated with lower HSUVs. The predicted HSUVs increased during the first year post-KT before slowly decreasing afterwards. The two-part beta mixed model resulted in the most precise predictions but showed poor calibration. The LME was associated with better calibration than the other models.
Conclusions: Our study illustrates the importance of estimating longitudinal predictive algorithms to consider possible time variations in HSUVs. We provide an online calculator for predicting the HSUVs of KT recipients over time. Future studies in international cohorts are important to support the external validity of our results.

Objectifs: La modélisation des scores d'utilité à partir de données cliniques permet de réaliser des analyses coût-efficacité rétrospectives à partir d'études cliniques qui n'ont pas recueilli de mesures directes des scores d'utilité. De telles études peuvent contribuer à l'allocation efficace des ressources dans le domaine de la transplantation rénale. Notre objectif est de modéliser les scores d'utilité EQ-5D-3L des receveurs de greffe rénale à partir de données cliniques collectées en routine.
Méthodes: À partir d'une cohorte prospective multicentrique observationnelle française, nous avons inclus 2 787 adultes receveurs d'un premier ou deuxième greffon rénal unique transplanté entre janvier 2014 et décembre 2021, qui ont rempli 5 679 questionnaires EQ-5D-3L post-greffe à partir desquels les scores d'utilité ont été calculés. En considérant deux périodes de temps avant et après 1 an post-greffe, nous avons estimé un modèle linéaire à effets mixtes (LME), un modèle mixte ajusté à variables dépendantes limitées (ALDVMM), et des modèles mixtes beta et beta en deux parties. Nous avons comparé leurs performances prédictives en termes de précision et de calibration.
Résultats: Dans chaque modèle, l'âge du receveur, le sexe féminin, un indice de masse corporelle plus élevé, la présence de comorbidités et le temps passé en dialyse avant la greffe étaient associés à des scores d'utilité plus faibles. Les scores d'utilité prédits ont augmenté au cours de la première année suivant la greffe avant de diminuer lentement par la suite. Le modèle mixte beta en deux parties a permis d'obtenir les prédictions les plus précises, mais a montré une mauvaise calibration. Le modèle LME a été associé à une meilleure calibration que les autres modèles.
Conclusions: Notre étude illustre l'importance d'estimer des algorithmes prédictifs longitudinaux pour prendre en compte les potentielles variations temporelles des scores d'utilité. Nous fournissons un calculateur en ligne pour prédire les scores d'utilité au cours du temps des bénéficiaires de greffe rénale. De futures études sur des cohortes internationales sont importantes pour soutenir la validité externe de nos résultats.

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hal-05108176 , version 1 (11-06-2025)

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Citer

V. Bonnemains, Y. Foucher, P. Tessier, C. David, M. Giral, et al.. Predicting EQ-5D-3L utility values from clinical data in a prospective cohort of kidney transplant recipients. European Journal of Health Economics, 2025, 26 (4), ⟨10.1007/s10198-025-01802-6⟩. ⟨hal-05108176⟩
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