A Phase II double-blind multi-center, placebocontrolled trial, to assess the efficacy and safety of alpelisib (BYL719) in pediatric and adult patients with Megalencephaly-CApillary malformation Polymicrogyria syndrome (MCAP): the SESAM trial
Maxime Luu
(1)
,
Agnes Maurer
(2, 3)
,
Guillaume Canaud
(4)
,
Adelaïde Rega
(5)
,
Laurent Guibaud
(6)
,
Nathalie Boddaert
(7, 8)
,
Philippe KHAU VAN KIEN
(9, 10)
,
Florence Petit
(11)
,
Estelle Colin
(12)
,
Bénédicte Demeer
(13)
,
Christine Francannet
(14)
,
Olivia Boccara
(15)
,
Alinoe Lavillaureix
(16)
,
Anabel Maruani
(17)
,
Aurélie Espitalier
(2, 3)
,
Camille Fleck
(18)
,
Amélie Cransac-Miet
(19)
,
Maud Carpentier
(18)
,
Julie Charligny
(1)
,
Nadia Bahi-Buisson
(20)
,
Marc Bardou
(1)
,
Laurence Faivre
(2, 3)
1
CIC-P803 -
Centre d'Investigation Clinique 1432 (Dijon) - Module Plurithématique : Périnatalité Cancérologie Handicap et Ophtalmologie
2 Centre de génétique - Centre de référence des maladies rares, anomalies du développement et syndromes malformatifs (CHU de Dijon)
3 FHU TRANSLAD (CHU de Dijon)
4 INEM - UM 111 (UMR 8253 / U1151) - Institut Necker Enfants-Malades
5 Service de radiologie et d'Imagerie médicale diagnostique et thérapeutique (CHU de Dijon)
6 GHE - Groupement Hospitalier Lyon-Est
7 Imagine - U1163 - Imagine - Institut des maladies génétiques (IHU)
8 Service de Radiologie et imagerie médicale [CHU Necker]
9 IBMM - Institut des Biomolécules Max Mousseron [Pôle Chimie Balard]
10 Laboratoire de Cytologie Clinique et de Cytogénétique [CHU Nîmes]
11 Clinique de Génétique médicale Guy Fontaine [CHRU LIlle]
12 Service de génétique [Angers]
13 CHIMERE - CHirurgie, IMagerie et REgénération tissulaire de l’extrémité céphalique - Caractérisation morphologique et fonctionnelle - UR UPJV 7516
14 Service de Génétique Médicale [CHU Clermont-Ferrand]
15 Service de dermatologie [CHU Necker]
16 Service de génétique clinique [Rennes]
17 Hôpital Gatien de Clocheville
18 DRCI - Délégation à la recherche clinique et à l'innovation [CHU Dijon]
19 Pharmacie [CHU de Dijon]
20 Service de Neurologie pédiatrique [Hôpital Necker-Enfants Malades]
2 Centre de génétique - Centre de référence des maladies rares, anomalies du développement et syndromes malformatifs (CHU de Dijon)
3 FHU TRANSLAD (CHU de Dijon)
4 INEM - UM 111 (UMR 8253 / U1151) - Institut Necker Enfants-Malades
5 Service de radiologie et d'Imagerie médicale diagnostique et thérapeutique (CHU de Dijon)
6 GHE - Groupement Hospitalier Lyon-Est
7 Imagine - U1163 - Imagine - Institut des maladies génétiques (IHU)
8 Service de Radiologie et imagerie médicale [CHU Necker]
9 IBMM - Institut des Biomolécules Max Mousseron [Pôle Chimie Balard]
10 Laboratoire de Cytologie Clinique et de Cytogénétique [CHU Nîmes]
11 Clinique de Génétique médicale Guy Fontaine [CHRU LIlle]
12 Service de génétique [Angers]
13 CHIMERE - CHirurgie, IMagerie et REgénération tissulaire de l’extrémité céphalique - Caractérisation morphologique et fonctionnelle - UR UPJV 7516
14 Service de Génétique Médicale [CHU Clermont-Ferrand]
15 Service de dermatologie [CHU Necker]
16 Service de génétique clinique [Rennes]
17 Hôpital Gatien de Clocheville
18 DRCI - Délégation à la recherche clinique et à l'innovation [CHU Dijon]
19 Pharmacie [CHU de Dijon]
20 Service de Neurologie pédiatrique [Hôpital Necker-Enfants Malades]
Maxime Luu
- Fonction : Auteur
- PersonId : 1220976
- ORCID : 0000-0002-9024-293X
Nathalie Boddaert
- Fonction : Auteur
- PersonId : 908275
Philippe KHAU VAN KIEN
- Fonction : Auteur
- PersonId : 1179369
- IdHAL : philippe-khau-van-kien
- ORCID : 0000-0001-7754-969X
Florence Petit
- Fonction : Auteur
- PersonId : 1153385
- ORCID : 0000-0002-1368-1023
Bénédicte Demeer
- Fonction : Auteur
- PersonId : 1149980
- ORCID : 0000-0001-5266-7710
- IdRef : 083633510
Christine Francannet
- Fonction : Auteur
- PersonId : 887764
Olivia Boccara
- Fonction : Auteur
- PersonId : 1226057
- ORCID : 0000-0003-3508-2539
Amélie Cransac-Miet
- Fonction : Auteur
- PersonId : 806368
- ORCID : 0000-0003-1836-2619
Nadia Bahi-Buisson
- Fonction : Auteur
- PersonId : 975691
Marc Bardou
- Fonction : Auteur
- PersonId : 758612
- ORCID : 0000-0003-0028-1837