Safety and efficacy of gene replacement therapy for X-linked myotubular myopathy (ASPIRO): a multinational, open-label, dose-escalation trial
Perry Shieh
,
Nancy Kuntz
,
James Dowling
,
Wolfgang Müller-Felber
,
Carsten Bönnemann
,
Andreea Seferian
,
Laurent Servais
,
Barbara Smith
,
Francesco Muntoni
,
Astrid Blaschek
,
a Reghan Foley
,
Dimah Saade
,
Sarah Neuhaus
,
Lindsay Alfano
,
Alan Beggs
,
Ana Buj-Bello
(1, 2)
,
Martin Childers
,
Tina Duong
,
Robert Graham
,
Minal Jain
,
Julie Coats
,
Vicky Macbean
,
Emma James
,
Jun Lee
,
Fulvio Mavilio
,
Weston Miller
,
Fatbardha Varfaj
,
Michael Murtagh
,
Cong Han
,
Mojtaba Noursalehi
,
Michael Lawlor
,
Suyash Prasad
,
Salvador Rico
Perry Shieh
- Fonction : Auteur
Nancy Kuntz
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James Dowling
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Wolfgang Müller-Felber
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Carsten Bönnemann
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Andreea Seferian
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Laurent Servais
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Barbara Smith
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Francesco Muntoni
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Astrid Blaschek
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a Reghan Foley
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Dimah Saade
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Sarah Neuhaus
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Lindsay Alfano
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Alan Beggs
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Ana Buj-Bello
- Fonction : Auteur
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- IdHAL : a-buj-bello
- ORCID : 0000-0002-1098-3798
Martin Childers
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Tina Duong
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Robert Graham
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Minal Jain
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Julie Coats
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Vicky Macbean
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Emma James
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Jun Lee
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Fulvio Mavilio
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- PersonId : 1320363
- ORCID : 0000-0003-0459-4320
Weston Miller
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Fatbardha Varfaj
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Michael Murtagh
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Cong Han
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Mojtaba Noursalehi
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Michael Lawlor
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Suyash Prasad
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Salvador Rico
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