Safety and efficacy of gene replacement therapy for X-linked myotubular myopathy (ASPIRO): a multinational, open-label, dose-escalation trial - Archive ouverte HAL Accéder directement au contenu
Article Dans Une Revue The Lancet Neurology Année : 2023

Safety and efficacy of gene replacement therapy for X-linked myotubular myopathy (ASPIRO): a multinational, open-label, dose-escalation trial

Perry Shieh
  • Fonction : Auteur
Nancy Kuntz
  • Fonction : Auteur
James Dowling
  • Fonction : Auteur
Wolfgang Müller-Felber
  • Fonction : Auteur
Carsten Bönnemann
  • Fonction : Auteur
Andreea Seferian
  • Fonction : Auteur
Laurent Servais
  • Fonction : Auteur
Barbara Smith
  • Fonction : Auteur
Francesco Muntoni
  • Fonction : Auteur
Astrid Blaschek
  • Fonction : Auteur
a Reghan Foley
  • Fonction : Auteur
Dimah Saade
  • Fonction : Auteur
Sarah Neuhaus
  • Fonction : Auteur
Lindsay Alfano
  • Fonction : Auteur
Alan Beggs
  • Fonction : Auteur
Martin Childers
  • Fonction : Auteur
Tina Duong
  • Fonction : Auteur
Robert Graham
  • Fonction : Auteur
Minal Jain
  • Fonction : Auteur
Julie Coats
  • Fonction : Auteur
Vicky Macbean
  • Fonction : Auteur
Emma James
  • Fonction : Auteur
Jun Lee
  • Fonction : Auteur
Fulvio Mavilio
Weston Miller
  • Fonction : Auteur
Fatbardha Varfaj
  • Fonction : Auteur
Michael Murtagh
  • Fonction : Auteur
Cong Han
  • Fonction : Auteur
Mojtaba Noursalehi
  • Fonction : Auteur
Michael Lawlor
  • Fonction : Auteur
Suyash Prasad
  • Fonction : Auteur
Salvador Rico
  • Fonction : Auteur

Dates et versions

hal-04482641 , version 1 (28-02-2024)

Identifiants

Citer

Perry Shieh, Nancy Kuntz, James Dowling, Wolfgang Müller-Felber, Carsten Bönnemann, et al.. Safety and efficacy of gene replacement therapy for X-linked myotubular myopathy (ASPIRO): a multinational, open-label, dose-escalation trial. The Lancet Neurology, 2023, 22 (12), pp.1125-1139. ⟨10.1016/S1474-4422(23)00313-7⟩. ⟨hal-04482641⟩
12 Consultations
0 Téléchargements

Altmetric

Partager

Gmail Facebook X LinkedIn More