Méthodologie des essais cliniques de petits effectifs - Archive ouverte HAL
Article Dans Une Revue Therapies Année : 2004

Méthodologie des essais cliniques de petits effectifs

Résumé

Small clinical trials are trials in which the number of patients does not enable the objective of the study to be appropriately met with the usual methodological rules. This situation is common in the case of rare diseases, in paediatrics, in certain cancer pathologies or when the number of patients exposed to the treatment needs to be limited. The principal methodological problems are initially identified, and the classical methods (controlled, randomised, double-blind trial using parallel groups, crossover trial, factorial design, trial performed with several measures repeated over time, add-on design, randomised withdrawal design or early-escape design) and more uncommon methods (sequential approaches, meta-analyses, the 'N of 1' method and other methods that facilitate decision making or modelling) are then discussed. Subsequently, recommendations are made to ensure that the results obtained are not a matter of chance, and to increase the level of proof.
Les essais cliniques de petits effectifs sont les essais dont le nombre de patients ne permet pas de répondre de manière correcte à l’objectif d’une étude avec les règles méthodologiques communément appliquées. Cette situation est fréquente dans le cas de maladies rares, en pédiatrie, dans certaines pathologies cancérologiques ou lorsque l’on souhaite limiter le nombre de patients exposés au traitement. Après avoir identifié les principaux problèmes méthodologiques, sont abordées les méthodes classiques (essai contrôlé, randomisé et réalisé en double insu sur deux groupes parallèles, essai croisé, plan factoriel, essai réalisé avec plusieurs mesures répétées dans le temps, plan additionnel, plan de retrait aléatoire ou plan d’échappement précoce) et les méthodes moins usuelles (approches séquentielles, méta-analyses, méthode « N of 1 » et autres méthodes d’aide à la décision ou de modélisation). Des recommandations sont ensuite proposées pour s’assurer que les résultats obtenus ne sont pas le fait du hasard et augmenter le niveau de preuve.

Dates et versions

hal-03970015 , version 1 (02-02-2023)

Identifiants

Citer

Muriel Vray, Danièle Girault, Natalie Hoog-Labouret, Raphaël Porcher, Jean-Christophe Thalabard. Méthodologie des essais cliniques de petits effectifs. Therapies, 2004, 59 (3), pp.273-279. ⟨10.2515/therapie:2004054⟩. ⟨hal-03970015⟩

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